All’Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma un bambino di 4 anni affetto da una grave leucemia linfoblastica acuta è stato curato tramite un trattamento sperimentale chiamato CAR -T therapy, in grado di manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle idonee a riconoscere e ad attaccare il tumore.

Questo bambino non rispondeva positivamente alle cure convenzionali tra cui la chemioterapia e perfino non era migliorato dopo un trapianto di midollo osseo.

Per cercare di salvare il piccolo, i medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno così prelevato i suoi linfociti T, le cellule fondamentali della risposta immunitaria, modificandoli geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, è chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor); potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

Dopo un mese di questa nuova cura il bambino sembrava essere incredibilmente tornato in forma; anche se Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco- Ematologia Pediatrica ha affermato : “È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione , ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

La Car T Therapy è oggi una delle terapie più innovative riservate ai tumori del sangue, in adulti e bambini, con una malattia in stadio avanzato e la terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia.

Va detto però che questo meccanismo terapeutico può comportare anche alcuni problemi di tossicità. Si tratta, infatti, di farmaci che vanno utilizzati in reparti molto attrezzati e con grande esperienza perché la grande potenza e velocità di azione dei linfociti T re-infusi può creare violente reazioni nell’organismo dei pazienti.

Grandi passi sono stati fatti in questo campo medico che potranno aiutare tanti pazienti affetti da questa grave patologia.

Grazia Crocco